Givosiran 是一种RNA干扰（RNAi）疗法，通过抑制肝脏中 ALA 合酶1（ALAS1）的表达，减少卟啉前体（ALA 和 PBG）的产生，从而控制 急性肝性卟啉症（AHP） 的发作频率。
💊基本药物信息
商品名：Givlaari
通用名：Givosiran
中文名：吉沃西兰
药物类型：小干扰 RNA（siRNA）疗法
给药途径：皮下注射
🩺 适应症
用于治疗成人和 ≥12 岁青少年患者的急性肝性卟啉症（AHP），包括：
急性间歇性卟啉症（AIP） 变异型卟啉症（VP） 遗传性粪卟啉症（HCP） δ-氨基乙酰丙酸脱氢酶缺乏症（ALAD 缺乏型卟啉症）展开剩余62%💉 用法与用量
推荐剂量：2.5 mg/kg
给药途径：皮下注射（Subcutaneous injection）
给药频率：每月（每 4 周）一次
给药部位：腹部、大腿或上臂（轮换注射部位，避免皮肤刺激区）
给药方式：由医疗专业人员进行皮下注射，不推荐患者自行注射。
💡 注：剂量按体重计算，应在每次给药前根据当前体重重新评估剂量。
⚖️ 剂量调整
肾功能损害：轻至中度肾损害者无需调整剂量，重度肾功能不全者慎用。 肝功能损害：轻度肝损伤者无需调整；中重度肝损伤患者需谨慎使用并监测肝酶。⚠️ 用药监测与注意事项
监测内容：
肝功能（ALT、AST）：治疗前及治疗期间定期监测。 肾功能：尤其是存在基础肾病的患者。 同型半胱氨酸水平（tHcy）：Givosiran 可能导致其升高，可考虑给予维生素B6、B12或叶酸补充。不良反应风险：
肝功能异常（转氨酶升高） 注射部位反应（红肿、疼痛、瘙痒） 疲劳、恶心 轻度肾功能指标变化📦 储存与处理
需冷藏保存（2°C–8°C）。 不可冷冻。 使用前从冰箱取出，恢复至室温后再注射。 避免摇晃药瓶。📅 治疗效果观察
在关键 III 期临床试验（ENVISION）中：
Givosiran 将 AHP 年发作次数减少约 70% 以上。 同时可显著降低尿中 ALA 和 PBG 水平，改善患者生活质量。是否希望我帮你附上 Givlaari 的临床试验（ENVISION研究）主要结果总结表？那样可以更直观地了解它的疗效与安全性数据。
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